澳门尼威斯人网站进博加速度！多款罕见病最新成果亮相第八届进博会|原神凝光肉身待客
企业回馈ღ◈ღ。保健品ღ◈ღ，澳门尼威人平台网站制药行业ღ◈ღ。澳门尼威人平台澳门人威尼斯ღ◈ღ，11月7日ღ◈ღ，秋雨为上海带来一丝寒意ღ◈ღ，但国家会展中心馆内依然火热ღ◈ღ。第八届中国国际进口博览会正在进行中ღ◈ღ，本届进博会再度汇聚了从创新药械到数字诊疗的全球前沿成果澳门尼威斯人网站ღ◈ღ，多款罕见病最新成果亮相ღ◈ღ，展现了医疗领域创新发展的新趋势ღ◈ღ。
数据显示ღ◈ღ，全球每8人中就有1人受到精神健康问题困扰ღ◈ღ，神经系统疾病患者高达34亿ღ◈ღ，这类疾病已成为致残的主要原因和第二大致死因素ღ◈ღ。专注于神经科学的全球制药公司灵北再赴进博之约原神凝光肉身待客ღ◈ღ，展示了其针对发育性癫痫性脑病（DEE）的创新疗法ღ◈ღ，并分享了在偏头痛预防性治疗方面的最新进展ღ◈ღ。
中国是灵北全球第二大市场ღ◈ღ。自上世纪90年代进入中国以来原神凝光肉身待客ღ◈ღ，灵北始终致力于将全球创新的成果引入中国ღ◈ღ。目前灵北中国的产品涵盖了抑郁症ღ◈ღ、阿尔茨海默病原神凝光肉身待客ღ◈ღ、帕金森病和偏头痛等脑部疾病治疗领域ღ◈ღ。
在神经罕见病领域ღ◈ღ，灵北用于治疗发育性癫痫性脑病（DEE）的在研药物bexicaserin在中国同步启动了全球III期临床研究ღ◈ღ。
发育性癫痫性脑病（DEE）是罕见的一组神经发育性疾病ღ◈ღ，在儿童早期起病ღ◈ღ，以难治性癫痫发作和发育停滞或倒退为特征的严重癫痫综合征ღ◈ღ。根据国际抗癫痫联盟的数据ღ◈ღ，DEE目前包括十多种综合征ღ◈ღ，其中一些已被纳入国家卫健委发布的第一批和第二批罕见病目录ღ◈ღ。
灵北研发的新药bexicaserin展现了其治疗潜力ღ◈ღ，针对DEE具有广泛且持久的抗癫痫发作效果澳门尼威斯人网站澳门尼威斯人网站ღ◈ღ，可以说是目前有潜力成为“同类最优/Best-in-class”的创新药物ღ◈ღ。该药物已获得美国FDA与中国CDE突破性治疗药物的双重认定ღ◈ღ，用于治疗DEE引发的癫痫发作ღ◈ღ。
值得一提的是ღ◈ღ，截至今年10月ღ◈ღ，在神经罕见病领域仅有两款药物获得了CDE的突破性治疗药物认定ღ◈ღ，而bexicaserin正是其中之一原神凝光肉身待客ღ◈ღ。这一成就标志着其巨大的临床潜力和紧迫的患者需求已得到权威机构的认可ღ◈ღ，为DEEs患者群体带来了全新的治疗希望ღ◈ღ。
在神经专科领域澳门尼威斯人网站ღ◈ღ，偏头痛预防性治疗是关注热点之一ღ◈ღ。偏头痛在中国有约1.3亿患者ღ◈ღ，是位列第二的常见神经系统失能性疾病原神凝光肉身待客ღ◈ღ，疾病负担被低估ღ◈ღ。而偏头痛患者早期启动预防性治疗的指征明确ღ◈ღ，且带来巨大的临床获益ღ◈ღ，但目前预防性治疗有进一步推广和普及的空间澳门尼威斯人网站ღ◈ღ。
正因如此ღ◈ღ，灵北将改善偏头痛的治疗列为在中国的首要任务ღ◈ღ。2024年原神凝光肉身待客ღ◈ღ，灵北在进博会上首秀的用于偏头痛预防性治疗的靶向CGRP单克隆抗体药物艾普奈珠单抗ღ◈ღ，今年取得了里程碑进展ღ◈ღ，最新III期临床试验进一步证实了该药物在亚洲慢性偏头痛人群的疗效ღ◈ღ。
灵北中国（内地与香港）总经理张一帆表示ღ◈ღ：“希望借助进博会的‘放大器’作用ღ◈ღ，让更多人看见罕见病患者群体的迫切需求ღ◈ღ，了解偏头痛预防性治疗的必要性和价值ღ◈ღ。同时ღ◈ღ，希望能借助进博会的‘溢出效应’ღ◈ღ，加速灵北在神经专科和神经罕见病领域全球创新成果的引入ღ◈ღ，尽早惠及更为广泛的中国脑部疾病患者ღ◈ღ。
凭借显著的“溢出效应”ღ◈ღ，阿斯利康也深切感受到了进博会加快推动罕见病药品从“展品”到“药品”ღ◈ღ，再到“可及”的历程ღ◈ღ，惠及更多中国罕见病患者澳门尼威斯人网站ღ◈ღ。
阿斯利康在中国已上市三款创新罕见病药物ღ◈ღ：舒立瑞ღ◈ღ、科赛优ღ◈ღ、伟立瑞ღ◈ღ，均为“进博宝宝”ღ◈ღ。舒立瑞在中国获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)ღ◈ღ、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)ღ◈ღ、成人难治性全身型重症肌无力(gMG)ღ◈ღ，以及成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)ღ◈ღ，其中前三项适应证已被纳入国家医保目录ღ◈ღ。
而去年参展的“进博宝宝”伟立瑞ღ◈ღ，完成中国首展后今年已在华获批上市原神凝光肉身待客ღ◈ღ，并携双适应证再次亮相第八届进博舞台ღ◈ღ，获批用于成人全身型重症肌无力(gMG)和成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)ღ◈ღ，充分体现了“中国速度”助力全球创新成果惠及更多患者ღ◈ღ。
本届进博会澳门尼威斯人网站ღ◈ღ，吉利德科学展出的两款亚洲首发重磅药物ღ◈ღ，分别代表着在HIV预防与罕见肝病治疗领域的重大突破ღ◈ღ，也从侧面展现了中国在罕见病药物引进与政策先行先试方面的制度优势ღ◈ღ。
Lenacapavir（来那帕韦）是全球首个一年仅需给药两次的长效HIV衣壳抑制剂ღ◈ღ，用于暴露前预防的有效性超过99.9%原神凝光肉身待客ღ◈ღ。该药已于2025年6月在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批澳门尼威斯人网站ღ◈ღ，用于HIV暴露前预防ღ◈ღ，成为中国首个几乎同步美国FDA获批的创新药物ღ◈ღ。
10月22日ღ◈ღ，Lenacapavir在博鳌完成中国首例应用ღ◈ღ，标志着其在中国市场的实质性落地ღ◈ღ。
另一款首秀药物Seladelparღ◈ღ，则是针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）这一慢性自身免疫性肝病的创新疗法ღ◈ღ。PBC于2023年被纳入国家卫健委发布的《第二批罕见病》目录ღ◈ღ，患者常伴有严重瘙痒ღ◈ღ，生活质量显著下降ღ◈ღ。
Seladelpar作为全球首个既能改善生化指标又可缓解瘙痒症状的药物ღ◈ღ，已于2025年8月在北京天竺罕见病药品保障先行区获批ღ◈ღ，为我国PBC患者带来全新治疗希望ღ◈ღ。
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